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这家公司今天亮了!释放人类基因组的天然潜力

2019-09-24 16:51 来源:金桔
核心提示:据医药保健品加盟了解,今日,一家名为Omega Therapeutics的生物技术新锐走出隐身模式,进入业界的视线。公司首席执行官Mahesh Karande先生谈起其技术能力时,他说,该公司“正在释放人类基因组的天然能力”。

医药保健品加盟了解,今日,一家名为Omega Therapeutics的生物技术新锐走出隐身模式,进入业界的视线。公司首席执行官Mahesh Karande先生谈起其技术能力时,他说,该公司“正在释放人类基因组的天然能力”。

 
Karande先生是诺华公司的前高管,他说:“我们称自己为遗传医学,是因为我们确实是在给人类基因组的基本调节剂用药。这是以前从来没有做过的事。”
 
Omega Therapeutics由知名风投机构Flagship Pioneering孵化,技术源自MIT的Richard Young博士和Rudolf Jaenisch博士的研究。两位教授在2015年首次描述了3D DNA闭合环是如何控制基因组活性的。长链DNA形成了这些环,因为它们必须适合细胞核。这些环有助于将两米的DNA“组织并封装”成一个大约5微米或五百万分之一米的空间。每个环是一个或多个基因及其调控元素的“绝缘邻域(insulated neighborhood)”。
 
所以Omega创建了一个平台,可精确调整绝缘基因组域(IGD),或人类基因组GenomStats™,这些都是DNA的3D闭环结构,可以控制基因组活性,并能够释放基因组治疗疾病的天然能力。这使得能够在不改变核酸序列的情况下,独特而快速地开发出可治疗疾病的特定疗法,并覆盖多种适应症。经过工程设计的基因组调节剂,称为Omega Controllers™,可以将基因组活性精确调节至所需的治疗水平,从而解决疾病的生物学根源。
 
据了解,这些调整,包括打开或关闭基因,切掉致病基因或放入有缺陷基因的健康版本,都不会对基因组造成永久性的改变。>>>>推荐阅读:122位科学家发联合声明 强烈谴责“首例免疫艾滋病基因编辑”
 
Mahesh Karande先生采访中表示:“事实上,除了某些病毒和感染,几乎所有人类疾病都是由于基因组表达失调所致,要么是基因表达水平不正确,要么就是基因过分或过低表达。我们能够将这种表达调整到应该达到的原始水平。”
 
由于这种方法可能适用于许多疾病领域,因此Omega计划建立一些合作伙伴关系,同时自行进行管线的开发。Flagship的普通合伙人David Berry博士说,Omega的疗法可用于提高体内和体外疗法的疗效。
 
在体内空间中,检查点抑制剂是潜在的候选药物。“其中许多都不如希望的那样有效。有时免疫肿瘤药物仅对30%的患者起作用。” Karande先生说。
 
Omega可以鉴定出影响他们对这些疗法反应方式的特定基因。例如,如果某个基因在对某种免疫肿瘤药物无反应的患者中表达,那么Omega可能会敲低该基因的表达,以使该药物更有效。在体外治疗方面,Karande设想在体外进行细胞治疗时使用Omega的技术。
 
关于本次公司具体的融资数额,Omega Therapeutics没有透露,但可以肯定的是Flagship Pioneering一直以来都大力支持初创公司的发展,该机构在今年3月募集了8.24亿美元的新投资资金。
 
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