「医药专业解读」武田注射用维拉苷酶α在华获批

维葡瑞®（注射用维拉苷酶α）是在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶，具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列，在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病，并在后期持续改善或稳定患者症状。

「医药专业解读」武田注射用维拉苷酶α在华获批

作为常染色体隐性遗传代谢病，戈谢病是一种溶酶体贮积症，由于基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏或降低，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺、甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”，导致身体组织器官出现病变并逐步加重。患者的器官病变主要表现为肝脾肿大：肝脏可肿大至正常体积的2-3倍；脾脏平均肿大至正常体积的15.2倍，最大可至75倍，甚至会出现脾梗死、脾破裂等情况。此外，患者还伴有生长发育迟缓、骨骼畸形、贫血、血小板减少、甚至出现危及生命的出血现象。2018年，戈谢病被收录进我国《第一批罕见病目录》内。

「医药专业解读」武田注射用维拉苷酶α在华获批

酶替代疗法（ERT）被国内外权威指南/共识推荐为1型戈谢病患者治疗的标准方法，通过特异性地补充患者体内缺乏的酶，减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，改善患者的临床症状体征、维持正常的生长发育5。

维葡瑞®（注射用维拉苷酶α）通过多项ERT临床开发项目和新药临床试验项目评估，共有305名患者接受了部分长达7年的治疗。TKT032 III期研究结果表明，初治患者接受12个月的维拉苷酶α治疗后，与基线值相比关键临床参数出现了显著改善：血红蛋白浓度增加（+ 23.3％），血小板计数增加（+ 65.9％），肝脏体积减小（–17.0％）和脾脏体积减小（–50.4％），并在随后的研究期内得以持续；HGT-GCB-044 III期扩展研究则证实了维葡瑞®（注射用维拉苷酶α）在儿童患者中的疗效和安全性与成人患者中一致。一项治疗达标事后分析显示，使用维拉苷酶α治疗4年后，大多数患者的血液学指标、肝脾体积、骨密度等均达到了正常水平。此外，TKT034 III期研究表明，患者可以安全地由其他酶替代疗法转换为等剂量维拉苷酶α治疗，且维拉苷酶α 治疗12个月期间内关键临床参数维持稳定。